Науковці з Університетського коледжу Лондона вперше досягли значного успіху у лікуванні хвороби Гантінгтона, яка спричиняє поступове руйнування нервової системи. Вони розробили нову генну терапію, яка дозволила сповільнити розвиток цього захворювання на 75%. Хвороба виникає через мутацію в гені HTT, яка призводить до утворення токсичного білка гантінгтіну, що пошкоджує клітини мозку. Науковці використали спеціальний препарат на основі модифікованого вірусу, який постачає “коригуючу” нитку ДНК у нейрони для блокування вироблення шкідливого білка. У тестуваннях взяли участь 29 пацієнтів, які отримали високі дози препарату, і через три роки після терапії вони показали значне уповільнення прогресування хвороби та покращення когнітивних та моторних показників. Професорка Сара Табрізі, директорка Центру хвороби Гантінгтона в Університетському коледжі Лондона, назвала цей прорив величезним і висловила надію, що ця нова терапія дозволить пацієнтам зберегти самостійність та якість життя на довгі роки.
Вчені вперше сповільнили розвиток хвороби Гантінгтона
