Дев’ятимісячний хлопчик із рідкісним метаболічним захворюванням став першим у світі пацієнтом, який отримав індивідуальну генну терапію з використанням молекулярних ножиць Crispr-Cas9. Ця технологія, яка отримала Нобелівську премію з хімії у 2020 році, була успішно застосована для лікування хвороби хлопчика, яка вимагала б пересадки печінки. Лікування було адаптоване до унікальних генетичних характеристик хлопчика і показало багатообіцяючі результати. Цей прорив в медицині відкрив нові можливості для індивідуального лікування пацієнтів з рідкісними захворюваннями і може стати основою для подальших терапій, адаптованих до потреб інших хворих.
У США вперше випробували лікування “генетичними ножицями”
